Grande avanço no tratamento para a anemia falciforme!

(02/03/17) E um gigantesco avanço no tratamento da anemia falciforme foi alcançado! Usando terapia genética, cientistas conseguiram curar (pelo menos até agora, 15 meses após o tratamento) um adolescente dos sintomas da doença, no primeiro procedimento do tipo no mundo, realizado no Hospital das Crianças Necker, em Paris.

A anemia falciforme é uma doença genética caracterizada pela produção de células vermelhas (hemácias) defeituosas pela medula óssea - presente dentro dos ossos. Elas ficam com um formato de foice e acabam morrendo prematuramente (reduzindo o número de hemácias no sangue, ou seja, ´anemia´) - e algo que atrapalha o transporte de oxigênio - e também podem bloquear o sangue em diversos pontos do corpo, levando à fortes dores, danos viscerais e até à morte. Para tratá-la, no método tradicional, é necessário transfusões sanguíneas todos os meses para diminuir a quantidade de células vermelhas defeituosas e/ou uso de medicamentos específicos. Em alguns casos, pode-se realizar transplantes de medula óssea.

O que os pesquisadores fizeram agora foi pegar a medula óssea do paciente, injetar vírus carregando o material genético correto para corrigir o DNA defeituoso e colocá-la de volta no paciente (no artigo recomendado abaixo, a técnica é melhor explicada). Assim, a produção de células vermelhas passa a ser normal, suprimindo a doença.

Até agora, 15 meses após o procedimento, o adolescente tratado continua produzindo células vermelhas saudáveis em grande quantidade e sem apresentar sintomas marcantes da doença. Porém, ainda é necessário um maior acompanhamento para saber se doença realmente não voltará mais.

Apesar das comemorações, existe um problema nesse tratamento. Como é muito caro e complexo, seria difícil implantá-lo de forma ampla em países mais pobres, especialmente na África, a mais afetada, de longe, pela doença. Os pesquisadores estão pensando em vias para baratear a técnica.

Publicação do estudo: NEJM

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