Novo grande avanço gerou um medicamento que pode ser a cura da doença de Huntington
No que alguns especialistas estão chamando de "maior avanço na área de doenças neurodegenerativas dos últimos 50 anos", pesquisadores conseguiram produzir um medicamento que consegue bloquear a produção de uma proteína responsável pela Doença de Huntington.
A doença de Huntington (DH) é uma doença neurológica fatal causada por uma mutação genética. Mutações maiores são ligadas a um rápido progresso desse mal. A morte incontrolável das células cerebrais nessa doença deixa os pacientes em permanente declínio em termos das suas funções corporais, afetando seus movimentos, comportamento, memória e habilidade de pensar claramente. A doença costuma afetar as pessoas a partir dos 30 ou 40 anos, e elas geralmente morrem cerca de 10 a 20 anos após o início dos sintomas.
Na parte do DNA que sofre a mutação está um gene ligado com a produção da proteína huntingtina, esta a qual é vital para o cérebro. O erro genético nesse gene corrompe a forma ideal da proteína e a transforma em uma assassina de células cerebrais.
Nesse sentido, um time de pesquisadores liderado pela Professora Sarah Tabrizi, no Instituto de Neurologia UCL, Reino Unido, conseguiu sintetizar uma droga que silencia o gene defeituoso, impedindo-o de produzir a letal proteína mutante.
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O fantástico achado veio como produto de mais de uma década de desenvolvimento pré-clínico até o início de testes clínicos em humanos no final de 2015. Os testes incluíram 46 pacientes com progressão inicial da doença em nove centros de estudo no Reino Unido, Alemanha e no Canadá. Cada paciente recebeu quatro doses ou do novo medicamento IONIS-HTTRx ou de um placebo, ambos dados por injeção no fluído da medula espinhal para permitir que os compostos chegassem ao cérebro. Doses foram aumentando progressivamente e a segurança dos pacientes foi monitoradas por um estudo promovido por um comitê independente.
Hoje foi anunciado o fim dos testes clínicos, a confirmação de que o IONIS-HTTRx foi bem tolerado pelos pacientes e que o seu perfil de segurança suporta mais testes. Mas o mais importante é que os resultados relativos ao desenvolvimento da doença foram excelentes e pela primeira vez uma droga conseguiu baixar os níveis da proteína tóxica no sistema nervoso.
Porém, a promissora nova droga ainda não foi reportada como uma potencial cura. Testes em animais sugerem que ela frearia o progresso da doença (alguns experimentos mostraram que ela até mesmo recuperou funções motoras antes perdidas), mas mais testes de longo prazo são necessários para verificar se isso também será reproduzido em humanos.
De qualquer forma, a metodologia pode também combater outras doenças neurodegenerativas que estão ligadas ao acúmulo de proteínas tóxicas no cérebro, como o Mal de Parkinson (proteína sinucleína) e a demência (proteínas tau e amiloide) - com o Alzheimer sendo o representante mais comum nesse último caso.
Referências:
1. https://www.ucl.ac.uk/news/news-articles/1217/111217-huntingtons-disease-protein
2. http://www.bbc.com/news/health-42308341
Novo grande avanço gerou um medicamento que pode ser a cura da doença de Huntington
Reviewed by Saber Atualizado
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dezembro 11, 2017
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