Distrofia Muscular Duchenne: novo medicamento sob polêmica!

(20/09/16) E em uma medida polêmica, o FDA (Administração de Drogas e Alimentos dos EUA) aprovou o primeiro medicamento para a rara Distrofia Muscular Duchenne com base apenas em um teste clínico envolvendo 12 meninos!

Com o nome de ´Eteplirsen´, muitos nos EUA lutavam para tê-lo aprovado (em algo semelhante com a fosfoetanolamina aqui no Brasil - apesar desta não ter resultado clínico de eficácia algum por trás) e o FDA acabou cedendo à pressão. A decisão veio com festa de uns, mas críticas de outros, já que isso coloca em xeque a confiabilidade do controle de segurança e qualidade do órgão regulador, um dos mais poderosos do mundo. Além disso, como os testes foram feitos em um número muito limitado de pacientes, e em curto prazo, a nova droga pode ser uma falsa esperança para os pacientes.

O problema da Distrofia Muscular Duchenne (1) é que ela é muito rara, o que faz ficar difícil reunir muitos pacientes em testes clínicos para gerar resultados mais confiáveis. Isso também é válido para diversas outras doenças raras.

(1) Essa doença afeta 1 em cada 3600 meninos (homens) e é caracterizada por uma mutação na proteína distrofina, a qual é responsável por proteger os músculos do estresse derivado das suas contrações e relaxamentos contínuos. Isso acaba levando à morte das células musculares com o tempo, e diversos problemas começam a surgir, principalmente debilidade motora. Normalmente, as pessoas afetadas por essa doença não passam muito dos 30 anos de idade.

Referência: Nature