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FDA, pela primeira vez, irá aprovar a terapia genética para tratar uma doença!


Há 20 anos que a terapia genética vem tentando ganhar seu espaço na medicina (A promissora terapia genética). Na década de 1990, a ideia de consertar genes defeituosos ou faltantes através de vetores carregando esses genes deficientes explodiu, atraindo vários especialistas de saúde para esse campo. Porém, pouco tempo depois veio a morte de um jovem paciente envolvido em testes clínicos da terapia genética, onde o tratamento experimental acabou trazendo uma letal leucemia. Isso esfriou e condenou a promissora área por um bom tempo.

Agora, depois de anos de pesquisas e bons resultados, o FDA (Agência de Drogas e Alimentos dos EUA) irá, pela primeira vez, aprovar uma terapia genética voltada para tratar uma doença causada por uma mutação genética. Antes, a agência tinha aprovado, em Agosto deste ano, uma "terapia genética" para o tratamento de câncer (FDA aprova arriscada terapia de engenharia celular para o tratamento de câncer), porém, o procedimento envolvido não era realmente o que propõe uma  terapia genética tradicional, ou seja, o aproveitamento da capacidade de infecção viral para a entrega de genes específicos para um material genético defeituoso.

Nesse caso, o tratamento aprovado visa tratar uma forma hereditária de cegueira. Conhecido como voretigene neparvovec (Luxturna), e produzido pela Spark Therapeutics of Philadelphia, Pennsylvania, a terapia é projetada para tratar indivíduos que possuem duas cópias mutadas de um gene chamado RPE65. Essas mutações prejudicam a habilidade dos olhos de responderem à luz, levando à destruição de fotorreceptores na retina.

Basicamente, um vírus (vetor) carregando uma cópia normal do gene RPE65 é injetado dentro do olho, entregando de volta - através da inserção do gene - a capacidade do maquinário celular de produzir a proteína associada ao RPE65.

Em um teste clínico controlado, envolvendo 31 pessoas, foi mostrado que, na média, os pacientes que receberam o tratamento melhoraram suas habilidades de navegar em caminhos construídos com obstáculos especiais. Esses benefícios conquistados se mantiveram por um ano inteiro. Já o grupo de controle (que não recebeu o tratamento, apenas placebo) não mostrou nenhuma melhora. Isso foi o suficiente para convencer o FDA a dar suporte ao Luxtruna.

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Em 12 de Outubro, um painel de especialistas externos votaram a favor da terapia, reforçando que os benefícios superam os riscos. A provável aprovação final do Luxuturma é esperada acontecer em Janeiro de 2018.

Várias empresas farmacêuticas já estão investindo ou interessadas no potencial da terapia genética para o tratamento de diversas doenças, e esse novo passo do FDA provavelmente irá abrir uma nova era nessa área. Testes clínicos com boas promessas já foram efetuados para o tratamento de doenças como hemofilia, anemia falciforme, adrenoleucodistrofia cerebral (ALD) e um transtorno imune chamado síndrome de Wiskott-Aldrich.

Referência: Nature
FDA, pela primeira vez, irá aprovar a terapia genética para tratar uma doença! FDA, pela primeira vez, irá aprovar a terapia genética para tratar uma doença! Reviewed by Saber Atualizado on outubro 18, 2017 Rating: 5

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